SubsidieMeestersOntwikkeling van een nieuwe therapie voor spierziekten
Dit project ontwikkelt een nieuwe therapie voor FSHD-patiënten met eiwittransductie, gericht op een fase 0-trial in 2019, met potentieel voor andere spierziekten.
Projectdetails
Inleiding
Deze MIT-aanvraag is erop gericht om een therapie te ontwikkelen voor patiënten met de spierziekte FSHD, waarvoor nu geen therapie bestaat. Ongeveer 1500 mensen in Nederland hebben deze spierziekte.
Techniek
De therapie is gebaseerd op een geheel nieuwe techniek genaamd iTOP. Met deze techniek kunnen eiwitten direct in cellen gebracht worden (eiwittransductie). Deze techniek is recent ontwikkeld door het Hubrecht Instituut en aan het Utrechtse bedrijf NTrans overgedragen, en de lama-antilichamen die ontwikkeld zijn door het Utrechtse bedrijf QVQ Holding b.v.
Toekomstige Trials
Indien het project slaagt, kan in 2019 een Heine, zgn. Fase 0 trial met FSHD-patiënten gedaan worden.
Toepassingen
De eiwittransductiemethode en lama-antilichamen zijn ook voor andere spierziekten bruikbaar.
Financiële details & Tijdlijn
Financiële details
| Subsidiebedrag | € 95.024 |
Tijdlijn
| Startdatum | Onbekend |
| Einddatum | Onbekend |
| Subsidiejaar | 2016 |
Partners & Locaties
Projectpartners
- QVQ Holding b.vpenvoerder
- NTrans Technologies B.V.
Land(en)
Vergelijkbare projecten binnen MIT R&D Samenwerking
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
Ontwikkeling iFLOAT OTOHet project ontwikkelt de iFLOAT OTO, een innovatieve armondersteuning die via sensoren de bewegingen van gebruikers met progressieve spierziekten intuïtief volgt, waardoor hun zelfstandigheid en zorgontlasting toenemen. | Mkb-innovati... | € 325.325 | 2023 | Details |
Development of TW002 (AAV5--GDNF) for the Treatment of Amyotrophic Lateral SclerosisHet project onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van de gentherapie TW002 voor ALS, met als doel de symptomen te verlichten en de levensduur en kwaliteit van leven van patiënten te verbeteren. | Mkb-innovati... | € 200.000 | 2015 | Details |
Beeldgestuurde oplossingen in de cardiologie en neurologie. Innovatieve weefselherkenning en 4D-monitoring van resultaten bij patiëntenDit project ontwikkelt een cloudplatform voor 3D-beeldbewerking en 4D-analyse om gepersonaliseerde revalidatie en succesvolle pacemakerimplantaties te verbeteren in cardiologie en neurologie. | Mkb-innovati... | € 262.962 | 2019 | Details |
Gepersonaliseerde behandeling van kanker op basis van circulerende tumorcellenIdris en GBS ontwikkelen innovatieve methoden voor het isoleren en testen van tumorcellen uit bloed om tijdig resistentie tegen chemotherapie te detecteren en gepersonaliseerde kankerbehandelingen te verbeteren. | Mkb-innovati... | € 200.000 | 2017 | Details |
MicroHeartHet project ontwikkelt een gestandaardiseerd productieproces voor de ELANA Heart Bypass, een minimaal-invasieve behandeling voor coronaire hartziekten, ter verbetering van patiëntenzorg en commercialisatie. | Mkb-innovati... | € 155.525 | 2018 | Details |
Ontwikkeling iFLOAT OTO
Het project ontwikkelt de iFLOAT OTO, een innovatieve armondersteuning die via sensoren de bewegingen van gebruikers met progressieve spierziekten intuïtief volgt, waardoor hun zelfstandigheid en zorgontlasting toenemen.
Development of TW002 (AAV5--GDNF) for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis
Het project onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van de gentherapie TW002 voor ALS, met als doel de symptomen te verlichten en de levensduur en kwaliteit van leven van patiënten te verbeteren.
Beeldgestuurde oplossingen in de cardiologie en neurologie. Innovatieve weefselherkenning en 4D-monitoring van resultaten bij patiënten
Dit project ontwikkelt een cloudplatform voor 3D-beeldbewerking en 4D-analyse om gepersonaliseerde revalidatie en succesvolle pacemakerimplantaties te verbeteren in cardiologie en neurologie.
Gepersonaliseerde behandeling van kanker op basis van circulerende tumorcellen
Idris en GBS ontwikkelen innovatieve methoden voor het isoleren en testen van tumorcellen uit bloed om tijdig resistentie tegen chemotherapie te detecteren en gepersonaliseerde kankerbehandelingen te verbeteren.
MicroHeart
Het project ontwikkelt een gestandaardiseerd productieproces voor de ELANA Heart Bypass, een minimaal-invasieve behandeling voor coronaire hartziekten, ter verbetering van patiëntenzorg en commercialisatie.
Vergelijkbare projecten uit andere regelingen
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
Creation of a GLP bank of immune-privileged, immortal mesoangioblasts to treat monogenic, recessive diseases of muscle and connective tissueThis project aims to develop a GMP biobank of universal mesoangioblasts for cost-effective, scalable cell therapies targeting muscular and neurological diseases. | ERC Proof of... | € 150.000 | 2023 | Details |
FluEdit: Microfluidics Gen-editing platform voor bloedcellenNTrans Technologies ontwikkelt het Flu-Edit platform om efficiënt en veilig gen-editing therapieën voor bloedziekten te realiseren met behulp van microfluidics en iTOP technologie. | Mkb-innovati... | € 20.000 | 2023 | Details |
First In class oliGo THerapy for Myotonic Dystrophy type 1 (DM1)The project aims to develop ATX-01, a first-in-class miRNA therapy for myotonic dystrophy type 1, utilizing a patented delivery platform to improve treatment outcomes in clinical trials. | EIC Accelerator | € 2.500.000 | 2023 | Details |
Antilichaam voor Parkison behandelingAugmentor Management ontwikkelt een specifiek antilichaam tegen alphasynucleine oligomeren om de progressie van de ziekte van Parkinson te remmen en zoekt haalbaarheid voor verder onderzoek. | Mkb-innovati... | € 20.000 | 2021 | Details |
Human skeletal muscle platform for disease modelling and high-throughput drug screeningDeveloping a high-throughput in vitro platform with biomimetic skeletal muscle analogues to model neuromuscular disorders for effective drug screening and therapy validation. | ERC Proof of... | € 150.000 | 2023 | Details |
Creation of a GLP bank of immune-privileged, immortal mesoangioblasts to treat monogenic, recessive diseases of muscle and connective tissue
This project aims to develop a GMP biobank of universal mesoangioblasts for cost-effective, scalable cell therapies targeting muscular and neurological diseases.
FluEdit: Microfluidics Gen-editing platform voor bloedcellen
NTrans Technologies ontwikkelt het Flu-Edit platform om efficiënt en veilig gen-editing therapieën voor bloedziekten te realiseren met behulp van microfluidics en iTOP technologie.
First In class oliGo THerapy for Myotonic Dystrophy type 1 (DM1)
The project aims to develop ATX-01, a first-in-class miRNA therapy for myotonic dystrophy type 1, utilizing a patented delivery platform to improve treatment outcomes in clinical trials.
Antilichaam voor Parkison behandeling
Augmentor Management ontwikkelt een specifiek antilichaam tegen alphasynucleine oligomeren om de progressie van de ziekte van Parkinson te remmen en zoekt haalbaarheid voor verder onderzoek.
Human skeletal muscle platform for disease modelling and high-throughput drug screening
Developing a high-throughput in vitro platform with biomimetic skeletal muscle analogues to model neuromuscular disorders for effective drug screening and therapy validation.