SubsidieMeestersFluEdit: Microfluidics Gen-editing platform voor bloedcellen
NTrans Technologies ontwikkelt het Flu-Edit platform om efficiënt en veilig gen-editing therapieën voor bloedziekten te realiseren met behulp van microfluidics en iTOP technologie.
Projectdetails
Inleiding
Het repareren van genetisch materiaal in (menselijke) cellen wordt “gen-editing therapie” genoemd. Door middel van het toepassen van bijvoorbeeld het CRISPR/Cas-systeem is gen-editing therapie mogelijk.
Toepassingen van Gen-Editing
Er zijn erfelijke bloedziekten zoals:
- Erfelijke ß-thalassemie
- Sikkelcelanemie
Daarnaast zijn er toekomstige toepassingen voor immuuntherapie, zoals het aanzetten van receptoren die de effectiviteit van het immuunsysteem kunnen verbeteren (bijvoorbeeld in de behandeling van kanker die zich kan verbergen voor het immuunsysteem). Gen-editing kan hiervoor een oplossing bieden.
Huidige Beperkingen
Helaas is het nog niet mogelijk om gen-editing op grote schaal toe te passen op bloedcellen in de kliniek met een hoge efficiëntie en tegelijkertijd een hoge mate van veiligheid, met weinig of geen neveneffecten voor de behandeling van bloedziekten.
Innovatie van NTrans Technologies B.V.
NTrans Technologies B.V. (NTrans) heeft een unieke en gepatenteerde technologie ontwikkeld (iTOP) om efficiënt het gen-editing CRISPR/Cas-eiwitcomplex in een breed scala aan verschillende celtypen te introduceren.
Het Flu-Edit Platform
Het Flu-Edit-platform gebruikt microfluidics om gecontroleerd de iTOP-formulering te mixen met bloedcellen afkomstig van de patiënt zelf. Daarnaast kan met behulp van microfluidics de behandelde bloedcellen worden gezuiverd om vervolgens zonder resten van de iTOP-formulering terug te geven aan de patiënt.
Toekomstige Ontwikkelingen
Met dit platform zullen er binnen NTrans gen-editing therapieën voor bloedziekten worden ontwikkeld. Daarnaast zijn er verschillende bedrijven die gen-editingtoepassingen ontwikkelen, gebaseerd op CRISPR/Cas en andere nieuwe complexen. Deze nieuwe technologieën zijn groter, complexer en daardoor moeilijk via standaardmethoden de cel in te krijgen. Het Flu-Edit-platform zal een oplossing kunnen bieden voor de gen-editingtechnologieën van de toekomst.
Haalbaarheidsstudie
In de haalbaarheidsstudie zal NTrans onderzoeken hoe iTOP en microfluidics kunnen werken voor gen-editing in bloedcellen. Daarnaast zal er op basis van marktonderzoek een business case worden uitgewerkt voor Flu-Edit.
Financiële details & Tijdlijn
Financiële details
| Subsidiebedrag | € 20.000 |
Tijdlijn
| Startdatum | Onbekend |
| Einddatum | Onbekend |
| Subsidiejaar | 2023 |
Partners & Locaties
Projectpartners
- NTrans Technologies B.V.penvoerder
Land(en)
Vergelijkbare projecten uit andere regelingen
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
New Prime Editing and non-viral delivery strategies for Gene TherapyThis project aims to develop non-viral delivery systems and novel prime editors to enhance gene editing efficiency and safety for treating Sickle Cell Disease and other genetic disorders. | EIC Pathfinder | € 4.406.097 | 2022 | Details |
In Vivo CRISPR-Based Nanoplatform for Gene Editing: A New Disruptive Avenue for Non-Invasive Treatment of Genetic Brain DiseasesThis project aims to develop a novel nanoplatform for the safe and efficient delivery of CRISPR gene editing technology to treat genetic brain diseases non-invasively. | ERC Consolid... | € 2.249.895 | 2022 | Details |
Next generation gene writing platform to cure genetic and oncological diseasesIntegra Therapeutics' FiCAT platform enhances gene therapy by enabling precise and safe insertion of large DNA sequences, aiming to cure genetic and cancer-related diseases. | EIC Accelerator | € 2.496.375 | 2024 | Details |
NOn-VIral gene modified STEM cell therapyThis project aims to develop a high-throughput protocol for producing gene-corrected CAR T cells and blood stem cells using optimized photoporation and CRISPR technology for enhanced clinical application. | EIC Pathfinder | € 3.644.418 | 2022 | Details |
A novel and empowered TARGETed gene addition approach at a relevant microglia locus for the treatment of inherited NeuroMetabolic DiseasesDevelop a targeted gene addition approach at a microglia locus in HSCs to safely and effectively treat inherited neurometabolic diseases by enhancing timely microglia-like cell engraftment. | ERC Advanced... | € 2.495.250 | 2022 | Details |
New Prime Editing and non-viral delivery strategies for Gene Therapy
This project aims to develop non-viral delivery systems and novel prime editors to enhance gene editing efficiency and safety for treating Sickle Cell Disease and other genetic disorders.
In Vivo CRISPR-Based Nanoplatform for Gene Editing: A New Disruptive Avenue for Non-Invasive Treatment of Genetic Brain Diseases
This project aims to develop a novel nanoplatform for the safe and efficient delivery of CRISPR gene editing technology to treat genetic brain diseases non-invasively.
Next generation gene writing platform to cure genetic and oncological diseases
Integra Therapeutics' FiCAT platform enhances gene therapy by enabling precise and safe insertion of large DNA sequences, aiming to cure genetic and cancer-related diseases.
NOn-VIral gene modified STEM cell therapy
This project aims to develop a high-throughput protocol for producing gene-corrected CAR T cells and blood stem cells using optimized photoporation and CRISPR technology for enhanced clinical application.
A novel and empowered TARGETed gene addition approach at a relevant microglia locus for the treatment of inherited NeuroMetabolic Diseases
Develop a targeted gene addition approach at a microglia locus in HSCs to safely and effectively treat inherited neurometabolic diseases by enhancing timely microglia-like cell engraftment.